2020年春，適逢新型冠狀病毒肺炎（COVID-19）肆虐全球，新藥研發(fā)和藥物臨床試驗從未像今天這樣引起公眾的廣泛關(guān)注。藥物臨床試驗成為人們茶余飯后討論的熱點問題。本書圍繞藥物研發(fā)最新進展，詳盡地介紹腫瘤臨床試驗設(shè)計中的各類經(jīng)典以及前沿新型試驗設(shè)計方法。本書所介紹內(nèi)容雖然主要圍繞腫瘤臨床試驗領(lǐng)域，但介紹的很多方法同樣適用于其他領(lǐng)域的藥物臨床試驗設(shè)計。
　　本書第一個特點是重點介紹新型的貝葉斯臨床試驗設(shè)計方法。貝葉斯臨床試驗設(shè)計因其突出的靈活性和高效性，越來越被工業(yè)界和臨床研究人員重視，并已在國外廣泛使用。由于國內(nèi)統(tǒng)計和臨床研究人員對此類方法接觸較晚，加之缺乏相關(guān)書籍，所以對貝葉斯臨床試驗設(shè)計方法較為陌生。本書的目的是填補這個空白，幫助統(tǒng)計和臨床研究人員全面系統(tǒng)地了解新型貝葉斯臨床試驗設(shè)計方法，并把這些方法使用到臨床實踐中，從而加快腫瘤臨床試驗進程，提高藥物研發(fā)的成功率。本書第二個特點是突出創(chuàng)新臨床試驗設(shè)計方法以解決在腫瘤藥物研發(fā)中面臨的一些最前沿的問題和挑戰(zhàn)，比如患者異質(zhì)性、靶向治療、免疫治療、藥物聯(lián)合治療、毒性和有效性權(quán)衡、治療效果延遲、無縫設(shè)計、籃子和平臺設(shè)計，等。本書第三個特點是實用性，對相關(guān)臨床試驗設(shè)計軟件進行了詳盡介紹，力爭使讀者閱讀完本書章節(jié)后，便可立即將這些新型的貝葉斯臨床試驗設(shè)計方法應用到臨床實踐和新藥研發(fā)中。
　　本書的內(nèi)容包括兩大部分。第一部分由第一～三章組成，第一章簡單介紹了創(chuàng)新臨床試驗的一些新趨勢，第二章重點介紹了現(xiàn)代腫瘤臨床試驗設(shè)計的統(tǒng)計學考量，第三章簡單介紹貝葉斯統(tǒng)計框架的基本知識。第二部分是從第四章開始到結(jié)束，重點介紹在貝葉斯統(tǒng)計框架下的腫瘤臨床試驗的一些經(jīng)典和創(chuàng)新設(shè)計方法，包括臨床Ⅰ-Ⅲ期臨床試驗各個步驟與環(huán)節(jié)中統(tǒng)計方法的應用。其中，第四章主要介紹了近年來Ⅰ期腫瘤創(chuàng)新臨床試驗單劑試驗設(shè)計方法；第五章重點介紹了Ⅰ期組合藥物試驗設(shè)計；第六章介紹了藥物毒性延遲條件下Ⅰ期劑量探索；第七章重點介紹了Ⅱ期臨床試驗設(shè)計方法，包括最新的BOP2設(shè)計；第八章主要介紹生物標記物最優(yōu)策略及自適應富集試驗設(shè)計；第九章和第十章重點介紹了近年來發(fā)展的Ⅰ-Ⅱ期創(chuàng)新臨床試驗設(shè)計方法和分子靶向藥物的劑量探索；第十一章和第十二章主要介紹了常見的隨機化方法和非劣效及等效性試驗；第十三章重點介紹了籃子設(shè)計和平臺設(shè)計創(chuàng)新試驗設(shè)計方法；第十四章介紹了Ⅲ期臨床試驗設(shè)計方法。
　　本書適合于高等院校統(tǒng)計學研究生、醫(yī)院及制藥企業(yè)生物統(tǒng)計師以及具有統(tǒng)計學基礎(chǔ)的臨床醫(yī)生和科研人員，可以作為生物統(tǒng)計學研究生的教學用書，也可作為臨床試驗生物統(tǒng)計師的參考工具書。
　　本書根據(jù)作者多年臨床試驗設(shè)計研究和實踐所著，并不代表任何研究機構(gòu)觀點和意見。本書雖經(jīng)認真修訂，但由于編寫時間和著者水平有限，書中難免會有疏漏和不妥之處，懇請各位專家、讀者批評指正。以便今后修正完善。感謝國家社科基金一般項目（No.16BTJ021）對本書出版的支持；感謝在本書編寫過程中每一位參與工作的研究生。特別感謝吳一龍教授，陳峰教授為本書作序！