近年來，醫(yī)學研究中的資源浪費問題受到了廣泛關注。2009 年，循證醫(yī)學創(chuàng)始人之一 lain Chalmers 爵士在《柳葉刀》發(fā)表文章指出;生命科學領域有 85%的研究是多余的，造成了每年超過千億美元的研究資源浪費。造成研究浪費的因素主要包括;研究問題重要性不足、研究方法設計不恰當、發(fā)表文獻難以獲得以及報告偏倚等。過去 20 年，臨床研究透明化進程快速推進，在研究方案設計與注冊、過程質(zhì)量控制與數(shù)據(jù)共享、成果報告規(guī)范等方面均取得了突出成效，大大推動了臨床研究質(zhì)控水平的提升。然而，當前的成果主要體現(xiàn)在偏倚控制方法學和操作規(guī)范層面，而對于臨床研究結果的價值以及提升臨床研究價值的方法重視不夠，成果不多。
根據(jù)臨床實踐需求提出一個科學研究問題，并能夠采用合理的療效評價指標進行測評，是保障臨床研究價值的基本要求。療效評價指標的選擇和測量是關平臨床研究價值的關鍵問題。2010 年，COMET（Core Outcome Measures in Effectiveness Trials）工作組成立，明確提出核心指標集（COS）研究是減少臨床研究浪費問題的一個重要切入點，這具有里程碑意義。COMET 致力于整合 COS 研究與應用實踐方面的資源，創(chuàng)新 COS 研制的方法學和技術規(guī)范，促進信息共享和學術交流，有效推動了COS 研究的深入與發(fā)展。目前，已有 2430 余個研究機構參與了COS 的相關研究工作，研究熱點領域包括癌癥、風濕病、神經(jīng)病、心臟和循環(huán)疾病、骨科及創(chuàng)傷、胃腸病、傳染病、肺和呼吸道疾病、牙科和口腔健康、妊娠和分娩、內(nèi)分泌和代謝疾病、皮膚病等。
2006 年，我們在開展中醫(yī)藥療效評價、Meta 分析等研究的過程中，發(fā)現(xiàn)了中醫(yī)藥臨床研究療效評價指標存在的一系列問題，在積極探索解決方案的同時，提出了評價指標規(guī)范化的設想。國際上 COS 概念的提出，更加堅定了我們開展該方向研究的信心和動力。我們注冊了個中醫(yī)藥COS研究方案，獲得了個國家自然科學基金項目，次系統(tǒng)介紹了COS 研究框架，發(fā)布了個中醫(yī)藥COS研制團體標準。為了加快 COS 研究工作的系統(tǒng)性和規(guī)范性，在 COMET 支持下，中國循證醫(yī)學中心和天津中醫(yī)藥大學循證醫(yī)學中心于 2019年7月19日成立了中國臨床試驗核心結局指標集研究中心（Chinese clinical trial core outcome set research center，ChiCOS）。ChiCOS 網(wǎng)站、公眾號及國內(nèi)首個COS 研究專業(yè)數(shù)據(jù)庫均已成功上線運行，為我國 COS 研究的開展與推廣提供了專業(yè)化的平臺支撐。
當前，國內(nèi)外 COS研究快速發(fā)展，新的方法和技術規(guī)范不斷完善。核心指標集研制方法、研究方案及研究結果報告規(guī)范、測量工具研究方法等指導原則陸續(xù)發(fā)布，為相應工作的開展提供了基本遵循。核心指標集研究實踐數(shù)量也在增長，涉及多個疾病領域，覆蓋多個國家和地區(qū)。在應對新冠肺炎疫情中，國內(nèi)外團隊聯(lián)合，在很短時間內(nèi)研制了新冠肺炎防治臨床療效評價核心指標集，為相關臨床試驗的設計及證據(jù)評價提供了具有臨床重要性的評價指標。
為進一步推廣 COS 研究技術方法，ChiCOS 牽頭組織相關專家學者，共同編寫了《臨床評價核心指標集研究方法與實踐》，系統(tǒng)闡述 COS 的價值、基本概念、研究方法、技術規(guī)范及實踐案例。全書共分為6個章節(jié)，章介紹了臨床試驗的評價指標、指標分類，以及存在的問題;第二章介紹了核心指標集基本概念及國內(nèi)外研究進展;第三章系統(tǒng)解讀了核心指標集研制和發(fā)表技術規(guī)范;第四章介紹了核心指標集研制方法及技術流程;第五章介紹了中醫(yī)藥臨床研究指標存在的問題;第六章闡述了中醫(yī)藥核心指標集研究的特點、典型案例及重點工作方向和任務。本書首次系統(tǒng)介紹了國內(nèi)外 COS 研究的技術方法和進展，對開展 COS 相關研究具有理論指導和實踐參考價值。
核心指標集研究方法與實踐還處于初期階段，相關標準和技術規(guī)范也在不斷完善之中，隨著實踐應用的深化，相關技術方法也將不斷更新。本書是該領域的本專著，由于實踐基礎比較薄弱，在內(nèi)容的完整性和編排方面還存在不足之處，有待進一步完善，希望廣大讀者提出建議和意見，我們將于再版時加以修訂完善。
后，謹代表編委會對本書中引用和參考的國內(nèi)外成果所屬相關學術組織和個人表示真摯的感謝!
編者 2021年6月